У п’ятницю Управління з контролю за продуктами і ліками США (F.D.A.) оголосило про обмеження використання генної терапії Elevidys для молодих чоловіків, які страждають на м’язову дистрофію. Це рішення стало наслідком двох випадків смерті підлітків від печінкової недостатності, що виникла після застосування препарату.
F.D.A. вирішило обмежити використання Elevidys лише для хлопців віком від 4 років, які здатні ходити. Терапія більше не буде доступна для тих, хто втратив цю можливість, що зазвичай трапляється приблизно в 12 років у пацієнтів з даним захворюванням.
Крім того, агентство додало до етикетки препарату найсуворіше попередження, яке підкреслює ризики серйозних ушкоджень печінки, гострої печінкової недостатності та смерті.
Elevidys, що вводиться одноразово, покликаний уповільнити прогресування дистрофії Дюшена, хвороби, що призводить до поступового ослаблення м’язів, включаючи серце. Більшість пацієнтів — молоді чоловіки, які зазвичай не доживають до 30 років.
Ця терапія стала основою бізнес-моделі компанії Sarepta Therapeutics, яка має ринкову вартість близько 2 мільярдів доларів. Компанія вже зупинила відправку препарату непіддатливим пацієнтам ще в червні.
F.D.A. також рекомендує лікарям контролювати функцію печінки пацієнтів принаймні три місяці після лікування. Незважаючи на нові обмеження, Sarepta планує продовжити боротьбу за повне затвердження своїх препаратів, зазначаючи, що результати дослідження, пов’язаного з пандемією Covid, вплинули на результати.
